¿Qué es un ensayo clínico?

Un ensayo clínico es un tipo de estudio de investigación que prueba nuevos medicamentos, combinaciones de medicamentos, procedimientos o dispositivos médicos en pacientes que padecen enfermedades o trastornos específicos. El objetivo de un ensayo clínico es determinar si un posible tratamiento nuevo es seguro y eficaz. Los tratamientos que se prueban en los ensayos clínicos ya han sido estudiados en el laboratorio (investigación clínica) durante muchos años antes de probarlos en pacientes.

Mire este video breve (a continuación) para obtener más información sobre las pruebas que los investigadores llevan a cabo en las diferentes fases de los ensayos clínicos.

¿Cuáles son los tipos de ensayos clínicos?

Los ensayos clínicos de prevención buscan mejores formas de prevenir enfermedades en las personas que nunca han tenido dicha enfermedad o de prevenir la recurrencia. Estos ensayos pueden incluir medicamentos, vacunas (entre ellas, vacunas contra el cáncer), cambios en el estilo de vida o un control riguroso. Los ensayos clínicos de prevención se recomiendan para las familias que tienen un mayor riesgo de padecer una enfermedad específica.

Los ensayos clínicos de detección estudian nuevas maneras de detectar afecciones médicas. Existe una variedad de ensayos de detección temprana en curso o en desarrollo para el cáncer de páncreas, como el CancerSEEK y otras pruebas de detección precoz basadas en biomarcadores.

Los ensayos clínicos de diagnóstico estudian o comparan pruebas o procedimientos para entender mejor cómo diagnosticar una enfermedad o afección específica.

Los ensayos clínicos de tratamiento estudian nuevos tratamientos, nuevas combinaciones de medicamentos o nuevos enfoques de cirugía o radioterapia. Muchos ensayos clínicos para el cáncer de páncreas son de este tipo.

Los ensayos clínicos de calidad de vida (o ensayos de atención de apoyo o paliativa) exploran y miden formas de mejorar la comodidad y la calidad de vida de las personas enfermas de cáncer de páncreas.

¿Cuáles son las fases de los ensayos clínicos?

Los ensayos clínicos se realizan en una serie de pasos llamados “fases”, que se suceden entre sí. Cada fase tiene un objetivo diferente y está diseñada para responder preguntas diferentes. Cuando se completa un ensayo clínico, los investigadores observan con cuidado los datos que han recopilado. Si los resultados muestran que el nuevo tratamiento es prometedor, los investigadores procurarán establecer la siguiente fase del ensayo clínico.

Fase I: ¿es seguro el uso del tratamiento?

Un ensayo clínico de fase I evalúa si es seguro el uso de un nuevo medicamento. Los objetivos son determinar la dosis máxima que se puede administrar y la naturaleza y gravedad de los efectos secundarios. Este tipo de ensayo está abierto a un número relativamente pequeño de pacientes y, por lo general, dura varios meses. La seguridad del paciente es la principal preocupación en un ensayo clínico de fase I.

En los ensayos clínicos de fase I, los primeros participantes en el estudio con frecuencia reciben una dosis muy baja del tratamiento y se los controla muy de cerca. Si solo presentan efectos secundarios menores, los próximos participantes podrían recibir una dosis más alta. Este proceso continúa hasta que los médicos encuentran la dosis que es más probable que funcione con un nivel aceptable de efectos secundarios.

Como resultado secundario de un ensayo de fase I, los investigadores pueden buscar indicios de que el tratamiento es eficaz, por ejemplo, que desacelera el crecimiento del tumor o que reduce el tamaño del tumor en los pacientes con cáncer. Los ensayos de fase I duran varios meses, y un 70 por ciento de los medicamentos pasan a la fase II.

Los ensayos de fase I tienen el mayor riesgo potencial. Para los pacientes que padecen una enfermedad potencialmente mortal, es importante sopesar cuidadosamente los posibles riesgos y beneficios.

Fase II: ¿es eficaz el tratamiento?

Los ensayos de fase II se concentran en la eficacia y seguridad del tratamiento que se está estudiando. Esto incluye evaluar la gravedad de los efectos secundarios. En esta fase, un grupo más numeroso de participantes, de hasta varios cientos, reciben el tratamiento en el ensayo y se les hace un seguimiento hasta por dos años.

Los investigadores miden la eficacia por medio de análisis de sangre o tomografías, según la enfermedad. También monitorean informes de los pacientes sobre los efectos secundarios. Algunos ensayos clínicos de fase II pueden comparar el tratamiento convencional con el tratamiento convencional más el nuevo tratamiento, o diferentes dosis del nuevo tratamiento.

Debido a que hay más pacientes en los ensayos clínicos de fase II, es posible que se puedan ver efectos secundarios menos frecuentes. Si suficientes pacientes se benefician del tratamiento, y los efectos secundarios no son muy graves, se permite continuar el tratamiento en un ensayo clínico de fase III. Sin embargo, muchos medicamentos nunca pasan de la fase II porque no demuestran ningún beneficio real contra la enfermedad. Solo el 33 por ciento de los tratamientos que se estudian en la fase II pasan a la fase III.

Fase III: ¿qué tratamiento es mejor, el nuevo o el convencional?

Los ensayos clínicos de fase III comparan nuevos tratamientos con el tratamiento convencional actual. Esta comparación es la prueba real de un posible medicamento nuevo. Debido a que los médicos no saben aún qué tratamiento es más eficaz, se asigna a los pacientes al tratamiento convencional existente o al tratamiento nuevo (esto se conoce como “ensayo clínico aleatorizado”). Algunos ensayos clínicos son abiertos: los médicos saben qué tratamiento reciben los participantes. En un estudio doble ciego, ni el médico ni el paciente saben qué tratamiento recibe el paciente.

Si el nuevo tratamiento es más eficaz o causa menos efectos secundarios en comparación con el tratamiento convencional, la FDA puede aprobarlo para uso general. Solo un 30 por ciento de los tratamientos obtienen aprobación.