Uso compasivo: una opción más allá del tratamiento convencional

En el mundo del cáncer de páncreas, lo más preciado para el paciente es el tiempo. Los retrasos en el tratamiento (por cualquier motivo) pueden tener consecuencias potencialmente mortales.

Existen diversos factores que hacen que el cáncer de páncreas sea un desafío para el tratamiento médico; quizás, el factor más evidente es que el cáncer de páncreas no se detecta hasta que alcanza estadios avanzados. Para ese momento, los pacientes probablemente no reaccionen o dejen de reaccionar a las pocas opciones de tratamiento que hay disponibles.

Luego, los médicos enfrentan el dilema de disponer de pocas opciones para ofrecer esperanza a los pacientes cuando el futuro es desalentador. En estos casos, el “uso compasivo” (es decir, el tratamiento con medicamentos, o dispositivos médicos, diferentes a los tratamientos convencionales) puede dar esperanza a una situación que, de lo contrario, sería sombría. El uso compasivo (o “acceso ampliado”) describe el uso de medicamentos que no están aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), pero que están en estudio a través de ensayos clínicos. Dichos medicamentos se conocen como medicamentos en investigación. 

“Siempre que haya una enfermedad que requiera un tratamiento médico, habrá un tratamiento convencional que será considerado el mejor tratamiento hasta ese momento”, comenta la Dra. Allyson Ocean., oncóloga médica y profesora asociada de medicina clínica en Weill Cornell Medicine en Nueva York, y cofundadora de Let’s Win Pancreatic Cancer. “Estos son medicamentos y regímenes que se vuelven tratamientos convencionales porque atravesaron la rigurosidad de los ensayos clínicos y tienen los datos que respaldan la seguridad y la eficacia”.

Ocean explica que los ensayos clínicos también incluyen tratamientos convencionales, ya que los estudios suelen comparar medicamentos convencionales con otros tratamientos. Esto es así en los ensayos clínicos de fase III. En dichos ensayos, el régimen nuevo generalmente se compara con un tratamiento convencional o se incluye en este para observar si el nuevo medicamento funciona mejor que el que ya está en uso.

Uso compasivo para una indicación no autorizada

El uso compasivo entra en juego cuando se intenta ayudar a que el paciente viva más tiempo. Un ejemplo es el medicamento trastuzumab (Herceptin). Este medicamento se usa habitualmente para tratar el cáncer de mama y de estómago, pero la FDA no ha aprobado su uso para el cáncer de páncreas. No obstante, es posible que un médico use el trastuzumab en un paciente con cáncer de páncreas que haya recibido otros tratamientos para esta enfermedad, si el tumor contiene la proteína a la que se dirige el trastuzumab. La práctica de usar medicamentos para tratar una afección distinta de aquella para la cual tiene aprobación de la FDA se conoce como uso “compasivo para una indicación no autorizada”. Si bien el trastuzumab no está indicado para el cáncer de páncreas, la justificación es que el medicamento puede ayudar a que el paciente con cáncer de páncreas viva un poco más. Por eso, tener otras opciones de tratamiento ayuda.

Requisitos para la atención compasiva

No todos los pacientes con cáncer de páncreas pueden recibir atención compasiva. Cada paciente debe cumplir ciertos criterios. Primero, debe estar reaccionando al tratamiento convencional y a otros tratamientos comunes. Segundo, debe estar saludable para soportar el tratamiento. En otras palabras, el paciente no puede estar postrado y debe poder salir de la cama al menos medio día. No obstante, cumplir con estos dos requisitos no garantiza que el paciente pueda recibir el tratamiento adicional. El acceso también es un problema.

Veamos el caso de los medicamentos para una indicación no autorizada. En lo que respecta al cáncer de páncreas, el acceso a un medicamento no autorizado para uso compasivo no es sencillo. En muchos casos, las compañías de seguro no pagan los medicamentos para el cáncer recetados para indicaciones no autorizadas, lo que obliga al paciente a pagar las cuentas. Desafortunadamente, la mayoría de los pacientes no pueden hacerse cargo de tratamientos costosos. El problema no termina ahí.

Cuando se trata de tratamientos experimentales usados de forma compasiva para el cáncer de páncreas, los médicos tienen que pedir permiso a la FDA y al fabricante del medicamento para usarlo con sus pacientes. Según Ocean, la mayoría de las compañías farmacéuticas generalmente ayudan. Incluso, algunas van más allá y completan los formularios que deben presentarse ante la FDA. Sin embargo, el problema real reside en el proceso de espera de una respuesta (y, con suerte, la aprobación) de la FDA. Las respuestas pueden demorar semanas o meses. Incluso entonces, es posible que el resultado no sea favorable para el paciente.

“A veces, la FDA no comprende el sentido de urgencia del cáncer de páncreas”, explica Ocean. “Si no se obtiene aprobación, por lo general se debe a que no hay suficiente evidencia. Algunos tratamientos funcionan aunque haya pocos datos publicados”.

La obtención de la autorización de la FDA se hace aún más desafiante cuando se solicita autorización (palabra que describe la aprobación) para utilizar un dispositivo médico. Esto se debe a que los dispositivos médicos tienen criterios diferentes para su aprobación y la forma en que funcionan puede ser más difícil de comprender, porque el dispositivo es nuevo y diferente a todo lo que hay en el mercado. 

Según Ocean, una estrategia para aumentar las probabilidades de que la FDA dé luz verde consiste en ajustar el tratamiento lo más posible al paciente. Si la FDA aprueba un tratamiento, exige que los médicos hagan el seguimiento de los pacientes y presenten informes periódicos sobre el progreso de estos. Para aumentar las posibilidades de acceder al uso compasivo, Ocean recomienda que los pacientes y sus seres queridos busquen de forma activa médicos que tengan ideas novedosas. Además, insta a que los pacientes cambien de médico si consideran que no se satisfacen sus necesidades.

Uso compasivo frente a ensayos clínicos

Los ensayos clínicos representan otra opción para recibir tratamiento: en particular, cuando se trata de pacientes con dificultad para afrontar los costos. No obstante, inscribirse conlleva sus propios inconvenientes, porque los ensayos tienen criterios de inclusión y exclusión. “Es necesario tener un médico que esté dispuesto a encontrar el ensayo clínico apropiado para su caso”, afirma Ocean.