Terapia dirigida para cánceres portadores de la mutación PALB2
¿Podría ser eficaz una terapia dirigida oral una vez al día, llamada inhibidor de PARP, para el tratamiento de tumores de páncreas y otros tumores sólidos con una mutación de PALB2?
Muchos tumores sólidos son causados o exacerbados por la incapacidad del organismo para reparar roturas del ADN bicatenario o de doble cadena. Si bien las mutaciones de BRCA1/2 son las más conocidas detrás de la incapacidad de reparar estas roturas de ADN, las mutaciones en otros genes, como PALB2, también se asocian a la susceptibilidad a varios tipos de cáncer, incluido el cáncer hereditario de mama y páncreas. Los nuevos datos sugieren que, de manera similar a los pacientes con cáncer con mutaciones del gen BRCA1/2, los pacientes con mutaciones de PALB2 heredadas o aleatorias podrían beneficiarse del tratamiento con inhibidores de PARP.
¿Qué es un inhibidor de PARP?
PARP significa poli ADP ribosa polimerasa, una enzima importante en la reparación de pequeñas roturas en las cadenas únicas de ADN. Cuando PARP se bloquea, las pequeñas roturas en las cadenas únicas de ADN se transforman en roturas de doble cadena, lo que puede provocar la muerte celular si no se reparan. Al bloquear (o inhibir) esta enzima con un medicamento inhibidor de PARP, es menos probable que las células cancerosas con anomalías en la reparación del ADN (que portan mutaciones en BRCA1/2 o PALB2) puedan reparar las roturas del ADN. Esto provoca la muerte celular y posiblemente una ralentización o detención del crecimiento tumoral, mientras que las células sanas (con BRCA1/2 o PALB2 intactos) se conservan. Este tipo de tratamiento se llama terapia dirigida porque ataca solo a las células cancerosas y no a las células normales. Además, estos tumores también pueden tener una mayor sensibilidad a la quimioterapia.
Cómo funciona el ensayo
Para participar en este ensayo de fase II, los pacientes deben tener cáncer de tumores sólidos, lo que incluye el cáncer de mama, de colon, de pulmón, de esófago, de endometrio, de cabeza y cuello, el melanoma, el cáncer de páncreas y urinario, con una mutación en PALB2. Todos los participantes recibirán el inhibidor de PARP niraparib por vía oral todos los días. El niraparib ha sido aprobado como tratamiento de mantenimiento para el cáncer de ovario, de las trompas de Falopio y el cáncer peritoneal.
Los investigadores están analizando cómo reaccionan los tumores al tratamiento y cuánto dura esta reacción, así como la seguridad del tratamiento. Le alentamos a que pregunte a sus médicos sobre ensayos clínicos que puedan ser adecuados para usted. En el sitio web ClinicalTrials.gov se ofrecen más detalles sobre este ensayo y muchos otros. Puede visitar el buscador de ensayos clínicos EmergingMed Trial Finder para obtener una lista de todos los ensayos clínicos activos sobre cáncer de páncreas.
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