Ensayo de acceso ampliado para pacientes con cáncer que presentan mutaciones específicas
¿Puede un ensayo sobre el uso compasivo de un medicamento en investigación ayudar a pacientes con cáncer de páncreas avanzado y otros tumores sólidos que tienen una mutación específica?
Un medicamento nuevo que se está estudiando en varios ensayos clínicos está disponible en un programa de acceso ampliado. El estudio es para pacientes con tumores sólidos —como cáncer de páncreas, colorrectal, de células no pequeñas del pulmón y melanoma, entre otros— que tienen alteraciones genéticas específicas.
Bloqueo de la división celular innecesaria en tumores
Uno de los mecanismos celulares clave que regulan la división celular es la vía de transducción de señal de la proteína cinasa activada por mitógeno (MAPK). Las proteínas involucradas en este sistema aseguran que las señales para inducir la división y proliferación celular se transmitan adecuadamente y los genes se activen con precisión. Cuando no hay necesidad de división celular, el sistema se cierra, las señales se detienen y los genes responsables de la división celular se desactivan.
Sin embargo, las mutaciones en proteínas clave en esta vía, como KRAS, NRAS, HRAS, BRAF, MEK y ERK, mantienen la comunicación activa en todo momento. Esto induce la división celular aunque no sea necesaria, lo que genera un crecimiento descontrolado y por consiguiente, cáncer. La mayoría de los casos de cáncer de páncreas tienen una mutación en el gen KRAS y por lo tanto a menudo tienen un sistema MAPK mal regulado.
El medicamento experimental ulixertinib (BVD-523) inhibe la actividad de la proteína ERK, que se encuentra al final de la cascada de señales. Esto interrumpe las vías MAPK mal reguladas y, en última instancia, la división celular anormal. Sin embargo, las células del cáncer de páncreas suelen encontrar un mecanismo alternativo para continuar su división. Esto se combate atacando el mecanismo de resistencia. Uno de los mecanismos por los que las células se vuelven resistentes es un aumento de la autofagia. La autofagia es un proceso metabólico en el que las células utilizan sus propios nutrientes para sobrevivir (se comen a sí mismas). Inhibir la autofagia junto con la vía MAPK es una forma de combatir la resistencia.
¿Qué es el programa de acceso ampliado?
El programa de acceso ampliado de la FDA, también conocido como uso compasivo, permite que una compañía proporcione a los médicos un medicamento en investigación para pacientes que cumplen con criterios específicos. Esto puede ser una enfermedad potencialmente mortal para la que otros tratamientos no han ayudado, no reunir los requisitos para otros ensayos clínicos, y que el médico crea que los beneficios superan los riesgos de tomar un medicamento en investigación.
Los participantes con cáncer avanzado que tienen las mutaciones específicas mencionadas recibirán ulixertinib junto con cualquier otro tratamiento, según lo determine su médico.
Le alentamos a que pregunte a sus médicos sobre ensayos clínicos que puedan ser adecuados para usted. En el sitio web ClinicalTrials.gov se ofrecen más detalles sobre este ensayo y muchos otros. Puede visitar EmergingMed Trial Finder para ver una lista de todos los ensayos clínicos activos para el cáncer de páncreas.
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