Precision Promise sitúa a los pacientes en el centro de la investigación

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Lab Science Career; Flickr
Tanto para los médicos que tratan el cáncer de páncreas como para los investigadores que estudian la enfermedad con la esperanza de entender mejor su compleja biología, una cosa ha estado bien clara: los pacientes necesitan ayuda ahora mismo.

Por este motivo, las comunidades clínicas y de investigación del cáncer de páncreas están apostando por un nuevo modelo de ensayos clínicos para el cáncer de páncreas llamado Precision Promise. El modelo se lanzó en el otoño de 2016, con planes de inscribir a los primeros pacientes en julio de 2017. Precision Promise es un esfuerzo a nivel nacional de medicina de precisión que se centra en los pacientes y en sus reacciones individuales al tratamiento experimental.

El ensayo está financiado por una inversión inicial de 35 millones de dólares recaudados por Pancreatic Cancer Action Network. El objetivo de la organización es duplicar las bajas tasas de supervivencia del cáncer de páncreas para el año 2020, con un objetivo a largo plazo de continuar Precision Promise hasta que se logre una tasa de supervivencia a 5 años del 50 por ciento para los pacientes con cáncer de páncreas.

Según la Sociedad Americana Contra el Cáncer, la tasa de supervivencia a cinco años para los pacientes con un diagnóstico de cáncer de páncreas exocrino en fase inicial, la forma más común de la enfermedad, es de tan solo un 14 por ciento. A la mayoría de los pacientes se les diagnostica en fases posteriores, y la tasa de supervivencia a cinco años para alguien con un diagnóstico de la enfermedad en estadio IV, por ejemplo, es una pésima tasa del 1 por ciento.

Cambios en la manera de realizar la investigación

“Estos pacientes necesitan nuevas ideas, nuevos conceptos y nuevos tratamientos más rápidamente”, dice la Dra. Diane Simeone, experta en cáncer de páncreas y presidenta adjunta del comité de liderazgo ejecutivo de Precision Promise. “Y la única manera de poder lograrlo es cambiando cómo hacemos las cosas. Necesitamos situar a los pacientes en el centro de nuestra investigación”.

Aunque ha visto el progreso en los años que lleva estudiando y tratando la enfermedad, Simeone, al igual que otros en su campo, ha estado preocupada por las dificultades que se enfrentan al tratar de llevar los descubrimientos científicos sobre el cáncer de páncreas del laboratorio a un ensayo clínico rápidamente. Otra inquietud importante es el criterio de referencia de la aleatorización y los controles, que ha sido una característica distintiva del diseño de los ensayos clínicos, pero que apenas ha ayudado a los pacientes individuales de cáncer de páncreas.

“Lo que hicimos fue considerar los desafíos como oportunidades reales para cambiar la manera en que la ciencia llega al paciente individual, y con suerte, afectar de manera positiva los resultados para estos pacientes”, dice Simeone, quien recientemente fue seleccionada como directora asociada para la investigación aplicable y directora del nuevo Pancreatic Cancer Center en Langone Medical Center de New York University.

El laboratorio de Simeone en el Comprehensive Cancer Center de la University of Michigan estudia los mecanismos moleculares que impulsan la metástasis, que es la principal causa de muerte por cáncer de los pacientes. Su laboratorio fue el primero en identificar las células madre del cáncer de páncreas, un descubrimiento que podría explicar por qué las terapias actuales con medicamentos son ineficaces para combatir la enfermedad. Además, Simeone lidera un esfuerzo en equipo sobre nuevas tecnologías para la detección precoz del cáncer de páncreas.

Ciencia centrada en el paciente de Precision Promise

Precision Promise realmente sitúa a los pacientes en el centro de un ensayo de tratamientos experimentales. Así es como funciona.

En un ensayo de Precision Promise, el médico de un paciente primero determina qué medicamento de quimioterapia es mejor para ese paciente, basándose en numerosos factores, tales como las otras enfermedades que tiene el paciente o su capacidad para tolerar el tratamiento, entre otras consideraciones.

Luego, en función del perfil molecular único del tumor del paciente, ese paciente participará en un subestudio de Precision Promise. Según la ciencia más prometedora disponible, los tres subestudios iniciales de Precision Promise combatirán el cáncer de páncreas desde tres enfoques diferentes: anomalías en la reparación del daño al ADN, alteraciones del estroma e inmunoterapia.

Pero, a diferencia de los ensayos tradicionales en los que los pacientes no pueden cambiar de ensayo debido a criterios de selección específicos, por ejemplo, los pacientes inscritos en Precision Promise tienen opciones. Todos los subestudios están diseñados para permitir que los pacientes cambien rápidamente a otro subestudio si el tratamiento experimental inicial no les está ayudando. Se utilizará un diseño de ensayo clínico adaptativo e innovador para obtener respuestas más rápidamente sobre lo que funciona y lo que no funciona en pacientes individuales. También se está estableciendo una colaboración emocionante con varias empresas farmacéuticas para que todos los medicamentos necesarios para los ensayos estén disponibles para los pacientes con cáncer de páncreas.

“Lo que queríamos hacer es eliminar los obstáculos para los pacientes”, dice Simeone. “El enfoque tradicional de los ensayos clínicos no funcionaba para estos pacientes. Había demasiados obstáculos. Como científicos sabemos que es posible aprender mucho sobre un tratamiento en particular a la vez que se puede beneficiar al paciente”.

Los equipos de investigación agregarán nuevos subestudios en función de la solidez de los datos que muestren el potencial de varios enfoques nuevos. “Este esfuerzo es colaborativo y fundamentado, y esto es lo que llevará las nuevas terapias a los pacientes más rápidamente”, dice Simeone.

Precision Promise se lanza con 12 centros del consorcio de ensayos clínicos. Estos centros se seleccionaron mediante un proceso de revisión científica externa. A comienzos del verano de 2017, los participantes se inscribirán en Precision Promise en un centro del consorcio de ensayos clínicos. Se obtendrán todos los datos de los centros del consorcio de ensayos clínicos de forma segura y se analizarán juntos para que los hallazgos científicos se puedan determinar de manera eficaz y se puedan compartir rápidamente.

“Los casos de cáncer de páncreas van en aumento, pero las tasas de supervivencia actuales son pésimas. Se necesita un enfoque nuevo y valiente no solo para lograr avances científicos, sino también para ayudar mejor a estos pacientes”, dice Simeone. “He visto ensayos clínicos ir y venir, y he tenido que ver cómo los pacientes no se han beneficiado de ellos. Puedo decir honestamente que este nuevo enfoque me emociona como científica y como doctora que trata a pacientes que padecen esta horrible enfermedad. Nuestros pacientes merecen recibir los mejores tratamientos fundamentados con rapidez dado que esa es la única manera de poder mejorar la supervivencia”.

Para obtener más información sobre Precision Promise, visite el sitio web de Pancreatic Cancer Action Network.